资讯 | 国内首个！NMPA批准阿斯利康小核酸疗法上市，罕见病患者迎来新希望
2025-12-26
中科新生命
3
关于依普隆特生钠
依普隆特生钠为每月一次用药的基因沉默剂，通过上游抑制转甲状腺素蛋白（TTR）的生成发挥作用。作为RNA靶向治疗药物，它可在肝脏源头减少TTR蛋白的产生，因而具有潜力用于治疗各类型的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。
关于ATTRv-PN
ATTRv-PN是一种致残性疾病，可导致外周神经损伤，患者通常在诊断后5年内出现运动功能障碍，若不接受治疗，患者一般会在10年内死亡。在中国，该疾病的诊断面临重大挑战。中国患者的发病年龄介于 17 至 68 岁，平均发病年龄为 42 岁，但无论是公众还是医疗卫生专业人士，对该疾病的认知度仍普遍偏低，且由于症状与常见疾病重叠，患者从症状出现到明确诊断平均延误3至4年。诊断延迟的代价极高，不仅会严重影响患者的预后，还会显著缩短其生存期。
中科新生命
生物医药CMC药学质量研究专家
关于中科新生命
上海中科新生命生物科技有限公司（APTBIO）成立于2004年，前身为原中国科学院上海生命科学研究院蛋白质组研究分析中心对外服务部。企业通过与国内外高等研究机构的技术合作和自有研发团队的创新能力组建了企业创新研究院，建立了大队列多组学研究技术平台、生物药物早研及临床前CMC研究分析平台、生物药及药械注册报批平台、AI大数据算法四大技术平台，布局科技服务、生物医药及大健康消费医疗CRO服务三大业务板块，构建了AI大数据结合质谱多组学技术应用的生命科学大健康商业版图。
服务优势
- 20+年深度药物质量研究经验，专业硕博团队服务全程
- 覆盖化学药、重组蛋白、抗体、疫苗、多肽、CGT、mRNA、ADC、胶原蛋白等领域
- 专注技术难点类应用提供CMC质量研究服务
- 年检测样品数量超30000份，且持续增长
- 已服务超2500家药企和生物技术公司，高市场覆盖率
- 配合全球委托方的研制现场核查，100%通过
